Het bloeddrukmedicijn guanabenz kan het verloop van de erfelijke hersenziekte vanishing white matter (VWM) afremmen of tijdelijk stoppen. Voor deze zeldzame aandoening was nog geen behandeling beschikbaar die de achteruitgang op die manier beïnvloedde.
VWM zorgt ervoor dat de witte stof in de hersenen verdwijnt. Die stof is nodig om signalen tussen verschillende hersengebieden door te geven. De ziekte ontstaat door een fout in de stressreactie van het lichaam. Bij kinderen met VWM blijft die reactie actief, ook zonder duidelijke aanleiding.
De aandoening komt vooral voor bij kinderen van één tot zes jaar. Naar schatting wordt wereldwijd één op de 100.000 kinderen met VWM geboren. Koorts, een virusinfectie of een andere lichamelijke stressfactor kan de ziekte versneld laten verlopen.
Kinderen met VWM belanden uiteindelijk vaak in een rolstoel. Ook kunnen zij steeds moeilijker praten en eten. In een vergevorderd stadium is soms een sonde nodig.
Vier jaar gevolgd
Aan het onderzoek deden 33 kinderen uit verschillende landen mee. Zij kregen vier jaar lang guanabenz. De onderzoekers vergeleken hun ziekteverloop met dat van 66 eerdere patiënten die het middel niet hadden gebruikt.
De kinderen die guanabenz kregen, belandden minder snel of minder vaak in een rolstoel. Ook overleden tijdens de onderzoeksperiode geen kinderen uit deze groep. In de vergelijkingsgroep overleden vijf kinderen. MRI-scans lieten daarnaast zien dat de witte stof bij de behandelde kinderen minder snel achteruitging.
Guanabenz lijkt de ontregelde stressreactie in het lichaam te onderdrukken. Het middel geneest VWM niet. Wanneer de behandeling wordt gestopt, verdwijnt het effect volgens de onderzoekers ook.
De vergelijkingsgroep was geen controlegroep, omdat de kinderen niet gelijktijdig en onder dezelfde omstandigheden werden gevolgd. Daardoor kunnen onderzoekers niet alle verschillen uitsluitend aan guanabenz toeschrijven. "Maar dit onderzoek markeert zeker een keerpunt", zegt Marjo van der Knaap, hoogleraar kinderneurologie.
Guanabenz wordt niet meer geproduceerd, omdat andere bloeddrukmedicijnen beter werken tegen hoge bloeddruk. Amsterdam UMC liet het middel speciaal voor het onderzoek maken. Een behandeling met guanabenz is voorlopig alleen mogelijk binnen onderzoek, omdat het middel niet is geregistreerd voor VWM. Het ziekenhuis werkt aan goedkeuring voor die toepassing.
